COMUNICADO DO LABORATORIO ProQR 01/08/2023

TESTES CLíNICOS PARA MUTAÇÃO DOS GENES LCA10  E USH2A ESTÃO SENDO RETOMADOS POR UMA NOVA EMPRESA: THEA LABORATORIES.

Em  comunicado à imprensa o Laboratório ProQR informou que os testes clínicos para doenças hereditarias da retina, ligadas à mutação dos genes LCA10 (Amaurose Congênita de Leber)  e USH2A (Sindrome de Usher e Retinose Pigmentar), fazendo uso do sepofarsen  e do ultevursen,  que haviam sido suspensos, ficarão a cargo dos Laboratórios Thea.

Desde agosto de 2022 a ProQR optou por se concentrar  exclusivamente no desenvolvimento da plataforma de tecnologia de edição de RNA (Axiomer®), comercializando a área dos  projetos  de oftalmologia para outra empresa.  Agora a ProQR anuncia que fez um acordo com os Laboratórios Théa, que passa  a  assumir e dar sequência aos testes oftalmológicos com  sepofarsen e ultevursen para mutações genéticas ligadas ao  LCA10 e ao USH2A. Uma equipe especializada em doenças hereditárias da retina está sendo formada para atuar nesses dois projetos dentro da Théa. Mais informações sobre as próximas etapas desses programas serão disponibilizadas pela empresa nas próximas semanas.

Daniel A. de Boer, fundador e diretor executivo da ProQR, afirmou  “A experiência comprovada da Théa em pesquisa, desenvolvimento e comercialização de produtos oftalmológicos, torna a empresa ideal para continuar o desenvolvimento de sepofarsen e ultevursen para pacientes com doenças oculares genéticas raras.

Jean-Frédéric Chibret, presidente do grupo frances Théa, também destacou: “Por quase 30 anos, Théa tem se empenhado em trazer a mais moderna e diversificada gama de produtos oftalmológicos inovadores para o mercado. Estamos muito entusiasmados em dar continuidade ao projeto do sepofarsen e do ultevursen para os pacientes. Esses dois programas podem trazer esperança para os que desenvolveram doenças da retina que levam à cegueira..”

Sepofarsen (antes conhecido como QR-110) é uma terapia RNA em investigação que busca restaurar a visão em pessoas com Amaurose Congênita de Leber 10,  causada por uma mutação no gene CEP290. Sepofarsen deverá ser administrada através de injeções intravitreo nos olhos do paciente.  Recebeu a designação de fast-track (trajetória acelerada na análise pelas agências reguladoras) das agências FDA e da  União Europeia.

Ultevursen (antes conhecido como QR-421a) é uma terapia RNA em investigação  para Sindrome de Usher do tipo 2A e para Retinose Pigmentar não sindrômica, causada por mutação no exon 13 do gene USH2A.  Visa restaurar a proteina usherina, detendo a perda de visão dos pacientes.  Deverá ser administrada através de injeções intravitreo. Recebeu a designação de fast track  das agências reguladoras dos Estados Unidos (FDA) e da União Européia (EMA)

Para maior detalhe procure o site do Laboratório  ProQR (em inglês):

https://www.proqr.com/press-releases/proqr-therapeutics-and-laboratoires-thea-announce-agreement-for-thea-to-acquire-proqrs-sepofarsen-and-ultevursen-ophthalmic-assets

ou https://www.laboratoires-thea.com

TRADUÇÃO  / RESENHA   (por Ana Lucia Perfoncio 1 agosto 2023)